Prosjektet bygger videre på tidligere arbeid (PERCAP og PedHemCAR), hvor forskere i Oslo og Bergen har utviklet en unik samling av CAR-molekyler rettet mot barnekreft som osteosarkom, nevroblastom og blodkreft. Disse molekylene er testet i avanserte dyremodeller basert på pasientenes egne kreftceller. Det betyr at de er testet på en persontilpasset måte.
Utfordringen i dag er at produksjonen av CAR T celler krever viruspartikler og spesialiserte laboratorier, noe som er dyrt og tidkrevende. I Norge finnes det ikke egne produksjonsfasiliteter for slike virus, og ventetiden kan bli for lang for alvorlig syke barn.
EFFCAT vil derfor teste to nye metoder som ikke bruker virus: genmodifisering med CRISPR/Cas9 og mRNA-elektroporering. Begge metodene gjør det mulig å produsere CAR T celler raskere, billigere og tryggere – og viktigst av alt, lokalt i Norge.
Prosjektet involverer et bredt team av forskere, leger og teknikere, og inkluderer både laboratoriearbeid og testing i dyremodeller. En doktorgradsstudent vil få opplæring i avansert celleterapi og bidra til utviklingen av nye behandlingsformer.
Målet er klart: å gjøre CAR T-cellebehandling tilgjengelig for norske barn med kreft som ikke har andre behandlingsalternativer. Samtidig vil prosjektet gi viktig kunnskap, styrke norsk kompetanse og bidra til fremtidige kliniske studier.
“Forskningsnemnda vurderer dette som en innovativ tilnærming med potensial til å gjøre CAR-T-produksjon mer kostnadseffektiv og tilgjengelig i Norge på sikt.»
Barnekreftforeningens forskningsnemnd