Siden den første transplantasjonen i 1974 har rundt 400 barn gjennomgått allo-HSCT ved OUS, flertallet på grunn av kreftdiagnoser. I løpet av de siste årene har det underliggende konseptet ved HSCT, konkret å bekjempe kreftceller ved hjelp av et overført immunsystem fra en frisk stamcellegiver, blitt videreutviklet til nye innovative og mye mer spesifikke immunologiske kreftterapier, inkludert kimær antigenreseptor (CAR) T-cellebehandling, spesifikke antistoffer, infusjon av selekterte donor immunceller og andre cellulære terapier.

Alle disse strategiene har enten kommet inn i eller vil snart komme inn i den kliniske hverdagen, enten som utprøvende behandling, godkjent standard behandling eller i noen tilfeller som off-label bruk. Disse nye behandlingsmodalitetene utvider, men også kompliserer våre kliniske behandlingsvalg og beslutninger, og påvirker resultater, toksisitet av behandlingen og kostnader.

Vi ønsker å etablere et nasjonalt register for allo-HSCT for barn, som en kvalitets- og forskningsdatabase for cellulære og andre immunterapier i Norge. Dataregisteret, som vil samle inn og kontinuerlig oppdatere spesifikke forhåndsdefinerte datapunkter på transplanterte barn i Norge, vil være et viktig klinisk forskningsverktøy som letter kvalitetsarbeid og vitenskapelige prosjekter. Det vil tillate dataanalyser på den komplette nasjonale allo-HSCT-kohorten for å evaluere HSCT-programmet vårt og relaterte andre immunterapier. Det vil hjelpe oss å holde strukturert oversikt over mer og mer komplekse behandlingsvalg. Sammenligning av resultater og toksisiteter av standard og nye behandlingsmetoder over lengre tid vil forbedre behandlingsbeslutningene og HSCT anbefalingene som vi gir til våre pasienter i Norge.

Registeret vil også være grunnlaget for forskningsprosjekter på master- og PhD-nivå, både innen lege- og sykepleiefag. Vi søker om infrastruktur støtte til å etablere registeret, konkret opprettelse av databasen i samarbeid med Medinsight, skriving av relevante søknader og innhenting av tillatelser, og registrering av behandlede barn inn i databasen. Konkrete forskningsprosjekter som vil bruke data fra registeret, ligger utenfor denne søknaden, og vil bli søkt om med egne forskningssøknader.