Kreft rammer hvert år ca. 200 barn og ungdommer i Norge. De aller fleste responderer godt på behandling og andelen som overlever er 85%. Men dette betyr også at det hvert år dør omkring 30 barn og ungdommer av kreft i Norge.
Vårt prosjektet fokuserer på barn med behandlingsresistent, tilbakevendende eller sjelden kreft der konvensjonell terapi ikke er effektiv og behandlingstilbudet er avgrenset. Disse barna har dårlige prognoser og det er et stort behov for en mer persontilpasset behandling. Mange fremskritt innen kreftbehandling er på kreft hos vaksne, men kreft hos barn skiller seg hos kreft hos voksne på mange måter slik at desse fremskrittene ikke kommer barnepasienter til gode. Det er derfor viktig å utforme nye behandlinger spesielt rettet mot barn med kreft.
Arbeidet er et samarbeid mellom Barne- og Ungdomsklinikken ved Haukeland universitetssykehus og preklinisk forskning ved Klinisk institutt 2, UiB. I prosjektet inngår biobanking av pasientmateriale, klinisk utprøving, genetiske analyser, celle- og dyremodeller for barnekreft og utprøving av etablerte medisiner. Det vil bli tatt prøver av kreftvev, samt jevnlige blodprøver fra pasientene, som blir samlet i biobanken. Dette materialet vil være essensielt for forskningen vår. Vi vil få prøver av kreftsvulster fra barnekreftpasienter. Disse vil bli analysert for å identifisere mutasjoner og varianter i genmaterialet. I tillegg til å bidra til diagnose, vil dette hjelpe med å finne den mest optimale behandlingen for hver enkelt pasient. Hos mange pasienter kan man finne markører for kreft i blodet, som sirkulerende tumor-DNA (ctDNA). Ved å analysere ctDNA fra blodprøver kan vi overvåke kreftutviklingen for den enkelte pasienten gjennom en ikke-invasiv prosedyre.
De molekylære kjennetegnene til kreftcellene vil også være fundament for vårt banebrytende arbeid der vi utvikler pasientspesifikke kreftmodeller. Dette er organoider som kan dyrkes i petriskåler, og dyremodeller basert på pasientmateriale. Disse muliggjør medikamenttesting på måter som ikke kan utføres i mennesket. Vi tror at kombinasjonen av slike modeller og genetiske analyser vil gi en økning i andelen barnekreftpasienter med behandlingsalternativ. Til nå har totalt 16 pasientar blitt rekruttert i prosjektet og vi har overvåket behandlingsrespons hos de fleste av pasientene ved å analysere ctDNA. Vi har etablert celle- og dyremodeller for halvparten av pasientane og holder nå på med medikamentutprøving på to av disse modellene.
Samlet vil dette prosjektet overvåke behandlingsresponsen og kreftutviklingen til barna samt utvikle nye og mer målrettet behandlingsstrategier slik at man kan finne den mest effektive og skånsomme behandlingen for hver enkelt pasient. Dette er en tidkrevende prosess, men prosjektet har allerede ein god progresjon, og alle metodene er etablert. Vi er derfor sikker på at dette prosjektet kan levere interessante og relevante resultater innen behandlinga av barn og unge med kreft.