Akutt myelogen leukemi (AML) er en av de mest aggressive formene for blodkreft hos barn.  For disse pasientene finnes det fortsatt ingen målrettede behandlinger – ingen «presisjonsmedisin» som angriper leukemicellene uten å ødelegge normal blodproduksjon. Prosjektet har som mål å endre dette ved å utvikle en helt ny type immunterapi for barne-AML: et antistoffbasert legemiddel som aktiverer pasientens egne T-celler til å drepe leukemiceller. 

Det innovative er at denne terapien kan gjenkjenne proteiner fra innsiden av kreftcellene, ikke bare de som finnes på overflaten. Behandlingen retter seg mot et protein kalt PRAME, som finnes i de fleste AML-celler, men nesten ikke i frisk benmarg. Dette gjør PRAME til et ideelt «flagg» som hjelper immunsystemet med å skille syke celler fra friske.  

Fordi behandlingen er antistoffbasert, kan den gis til pasienter umiddelbart – den trenger ikke å lages individuelt for hver pasient, slik som CAR-T- eller TCR-T-behandlinger. Dette betyr at den kan bli tilgjengelig for langt flere pasienter, også for barn som er for syke til å vente på skreddersydd behandling. 

Ved prosjektets slutt er målet å samle nødvendig preklinisk dokumentasjon for å forberede en første klinisk utprøving på mennesker. Hvis vi lykkes, vil dette bli den første målrettede immunterapien utviklet spesielt for barne-AML. Den kan gi en tryggere, mer effektiv og presis behandling – og et nytt håp for barn og familier som rammes av en av de mest utfordrende kreftformene å helbrede. 

«Målet med innstillingen er å muliggjøre gjennomføring av en del av prosjektet, kartlegging av PRAME-ekspresjon ved pediatrisk AML. Denne avklaring av uttrykksmønsteret ved pediatrisk AML er et nødvendig grunnlag før videreføring av prosjektet hos barn.» 

Barnekreftforeningens forskningsnemnd