Prosjektet bygger videre på tidligere arbeid (PERCAP og PedHemCAR), hvor forskere i Oslo og Bergen har utviklet en unik samling av CAR-molekyler rettet mot barnekreft som osteosarkom, nevroblastom og blodkreft. Disse molekylene er testet i avanserte dyremodeller basert på pasientenes egne kreftceller. Det betyr at de er testet på en persontilpasset måte.

Utfordringen i dag er at produksjonen av CAR T celler krever viruspartikler og spesialiserte laboratorier, noe som er dyrt og tidkrevende. I Norge finnes det ikke egne produksjonsfasiliteter for slike virus, og ventetiden kan bli for lang for alvorlig syke barn. 

EFFCAT vil derfor teste to nye metoder som ikke bruker virus: genmodifisering med CRISPR/Cas9 og mRNA-elektroporering. Begge metodene gjør det mulig å produsere CAR T celler raskere, billigere og tryggere – og viktigst av alt, lokalt i Norge. 

Prosjektet involverer et bredt team av forskere, leger og teknikere, og inkluderer både laboratoriearbeid og testing i dyremodeller. En doktorgradsstudent vil få opplæring i avansert celleterapi og bidra til utviklingen av nye behandlingsformer. 

Målet er klart: å gjøre CAR T-cellebehandling tilgjengelig for norske barn med kreft som ikke har andre behandlingsalternativer. Samtidig vil prosjektet gi viktig kunnskap, styrke norsk kompetanse og bidra til fremtidige kliniske studier.